Approche novatrice pour franchir la barrière cérébrale
Le syndrome de Leigh est une maladie génétique grave qui frappe le cerveau, perturbant rapidement le fonctionnement neuronal. Les symptômes peuvent s’aggraver avec le temps et l’impact sur la qualité de vie est majeur.
Des chercheurs ont montré, dans des modèles animaux, que l’introduction d’un gène thérapeutique dans les neurones touchés peut rétablir leur activité et améliorer les circuits cérébraux concernés.
Pour faire évoluer cette piste vers l’humain, il faut encore trouver des moyens sûrs et efficaces de faire passer le traitement à travers la barrière hémato-encéphalique et de cibler précisément les zones cérébrales touchées.
Risque et espoirs autour d’une thérapie prometteuse
Une approche émergente combine la thérapie génique avec des ultrasons focalisés et des microbulles pour ouvrir temporairement la barrière et permettre au matériel génétique d’atteindre les neurones cérébraux. Cette méthode vise à proposer une alternative moins invasive que les interventions chirurgicales.
Les résultats précliniques chez la souris suggèrent une possible réactivation neuronale et une amélioration des signaux électriques, constituant un jalon important vers des essais chez l’homme. Cependant, les chercheurs insistent sur la nécessité de prouver la sécurité du procédé et de maîtriser le dosage et le ciblage.
Si les prochaines études confirment l’efficacité et la tolérance du traitement, cette stratégie pourrait ouvrir la voie à des thérapies non invasives pour le cerveau et peut-être inspirer d’autres applications dans des maladies neurogénératives.